미국 식품의약국(FDA)은 30일 희귀 유전성 피부 질환인 열성 이영양성 표피수포증 환자를 대상으로 Abeona Therapeutics社의 제바스킨(Zevaskyn, Prademagene Zamikeracel)을 승인했다.
제바스킨은 열성 이영양성 표피수포증(극도로 연약한 피부로 인해 쉽게 물집이 생기고 찢어짐)을 앓는 성인 및 소아 환자의 상처 치료를 위한 최초이자 유일한 자가 세포 기반 유전자 치료제이다.
FDA의 제바스킨 승인은 두 건의 임상 연구 결과를 바탕으로 이루어졌다.
7명의 환자를 대상으로 38건의 만성 상처를 치료한 단일 기관, 공개, 1/2a상 연구에서, 제바스킨을 단 한 번 수술적으로 적용한 결과, 중앙값 7년의 추적 관찰 기간 동안 치료 부위의 장기적인 개선 효과가 나타났다.
43개의 크고 만성적인 상처에 제바스킨(Zevaskyn)을 단회 도포하여 효과를 평가한 다기관, 무작위 배정, 환자 내 대조, 3상 VIITAL 연구에서, 상처의 81%가 6개월 후 50% 이상의 치유를 보였다.
이 결과는 표준 치료를 받은 43개의 상처로 구성된 대조군과 비교했을 때 통계적으로 유의미했다. 대조군에서는 16%만이 동일한 수준의 치유를 달성했다.
FDA는 “두 연구 모두에서 제바스킨은 내약성이 우수했으며, 치료와 관련된 심각한 부작용은 보고되지 않았다.”고 밝혔다.
가장 흔하게 보고된 비심각 부작용은 시술 관련 통증과 가려움증이었으며, 이는 환자의 약 5%에게만 영향을 미치는 것으로 나타났다.
제조사인 Abeona Therapeutics의 최고 상업책임자(CCO)인 마다브 바산타바다 박사는 성명을 통해 "임상 시험에서 얻은 탄탄한 데이터를 바탕으로, 제바스킨이 단 한 번의 치료만으로도 장기적인 결과를 제공할 수 있을 것으로 확신한다."면서 "제바스킨이 환자들에게 유익한 결과를 얻도록 접근성을 높이는 한편 성과 기반 계약을 위해 상업 및 정부 지불자와 긴밀히 협력해 나갈 것"이라고 강조했다.
[노용석 기자] ys339@daum.net
[성인병뉴스] 기사입력 2025-04-30, 10:47
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