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한국노바티스는 지난 4월 7일~8일 양일간 제주도 라마다프라자 호텔에서 유일하게 하루 한알 복용하는 경구용 철중독증 치료제 ‘엑스자이드(데페라시록스)’의 출시 심포지엄을 개최했다.
이번 '엑스자이드' 출시 심포지엄은 대한혈액학회, 대한소아혈액종양학회, 대한조혈모세포이식학회 등이 후원했으며 가톨릭의대 이종욱 교수와 정대철 교수, 서울의대 윤성수 교수 등 국내 외 최고의 철중독증 전문가 50여 명이 참여했다.
특히, 36년 동안 철 킬레이션을 연구해 300편 이상의 논문을 발표한 이스라엘 히브리의대 하임 헤르스코(Chaim Hershko) 명예학장이 초청돼 엑스자이드의 임상 경험을 나눴다.
하임 헤르스코 박사<사진>는 “'엑스자이드'는 경구용으로 하루에 한번만 복용하면 되기 때문에 2세 이상의 소아환자도 쉽게 복용이 가능하게 돼 재생불량성빈혈, 골수이형성증후군, 지중해성 빈혈 등 만성혈액질환 환자들의 철 중독증 치료에 획기적 전기를 가져오게 됐다”고 엑스자이드 출시의 의미를 강조했다.
헤르스코 박사는 또 “1960년 대 초 철 킬레이트 제제로 데페록사민이 개발돼 지중해성 빈혈 환자 등의 철중독증에 사용됐었으나, 1주일에 5~7일 동안, 하루에 8~12시간 씩 피하, 또는 정맥 주사를 통해 투여해야 하기 때문에 치료에 불편이 컸다. 이후 데페리프론이 경구용으로 개발됐으나, 백혈구 파괴 등 독성이 강해 환자의 순응도가 크게 떨어졌다”고 설명했다.
"이에 반해 '엑스자이드'는 FDA 승인 전 이미 1,000명을 대상으로 한 대규모 임상을 통해 약물의 안전성이 증명됐으며, 기존 치료제와는 달리 주로 대변으로 배출돼 신장(콩팥) 손상 등의 부작용을 최소화했다”고 말했다.
특히, 엑스자이드는 1일 1회 물이나 오렌지 주스에 타서 현탄액으로 마시면 되기 때문에 2세 이상의 소아환자도 쉽고 안전하게 복용할 수 있다고 덧붙였다.
그는 “철중독증은 10~20회의 수혈(20개의 수혈팩)을 받거나 혈청 페리틴 수치가 1,000μg/L 이 되는 시점에 진단될 수 있다”며 “다양한 임상을 통해 엑스자이드는 1일 1회 kg당 20mg, 또는 30mg 복용으로 24시간 동안 철킬레이션을 통해 체내 축적된 과도한 철을 통계학적으로 유의하게 제거하는 결과를 보였다”고 밝혔다.
우리 인체 내에는 철을 자체적으로 체외로 배출할 수 있는 기능이 없어, 평생 수혈을 받아야 하는 만성혈액질환의 경우 수혈을 받을 때마다 체내에 지속적으로 잉여 철분이 쌓이게 된다.
체내에 남은 잉여 철은 간, 심장, 내분비샘 등에 쌓여 간경화, 심부전, 당뇨병 등 생명을 위협하는 심각한 합병증을 일으킨다.
철중독증 치료제 '엑스자이드'는 한국을 비롯해 미국, 스위스, 유럽연합 25개국과 호주 등에서 승인을 받았다. 125mg, 250mg, 500mg 3가지 용량이 있으며, 국내에는 지난 4월 1일부터 시판되고 있다.
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