다케다제약의 성인 후천성 혈우병A 환자의 출혈 치료제 ‘서스옥토코그알파’가 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 희귀의약품으로 지정, 7월 1일자로 고시됐다.
혈우병은 X 염색체에 위치한 유전자의 돌연변이로 인해 혈액 내 응고인자가 부족하게 되어 발생하는 대표적인 중증 출혈성 질환이다. VIII(8번) 응고인자가 없거나 부족해서 생기는 혈우병 A는 전체 혈우병 환자의 약 70%를 차지한다(2019년 12월 31일 국내 기준).
이 중에 후천성 혈우병 A는 8번 응고인자에 대한 자가면역항체로 인해 혈중 8번 응고인자가 억제되고 고갈되어 출혈과 관련된 합병증이 발생하는 매우 드문 질환이다. 100만 명 중 1년에 0.2-1.48명이 발생하는 것으로 보고됐으며, 주로 남아에게서 발생하는 선천성 혈우병과는 달리 대부분 65세 이상의 고령의 남녀에게 모두 비슷한 비율로 나타난다.
한국다케다제약 혈우병 사업부(Hematology BU) 김나경 총괄은 “다케다제약은 후천성 혈우병 A 환자를 비롯한 희귀 혈액응고질환 환자들의 삶을 긍정적으로 변화시킬 수 있도록 혁신적인 치료제를 연구 개발할 뿐 아니라 치료 환경 개선에도 최선을 다할 것”이라고 말했다.
희귀의약품이란 국내 환자 수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 치료제로, 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 의미한다.
