알츠하이머 환자 10명 중 약 7명이 도나 네맙(donanemab)이라는 실험 약물로 치료한 후 질병의 특징인 뇌 플라크가 없어 졌다는 임상 시험 결과가 나왔다.
뉴 잉글랜드 의학저널(New England Journal of Medicine)에 최근 발표된 연구 결과에 따르면 도나 네맙(donanemab)이라는 약물이 환자의 뇌 기능 저하를 현저히 늦춘 것으로 나타났다.
이번 연구를 주도한 인디애나 의과대학의 알츠하이머병 연구 교수인 Liana Apostolova 박사는 “Donanemab은 알츠하이머 병 환자의 뇌에 축적되는 독성 끈적끈적한 단백질인 아밀로이드 베타의 영구적인 플라그 침착물을 용해시킨다.”고 밝혔다.
이번 2상 임상 시험에는 257명의 환자가 참여했으며, 이 중 약 절반은 최대 1년 반 동안 4주마다 ‘도나 네맙’을 정맥 주사했다. 나머지 절반은 위약을 받았다.
Liana Apostolova 박사는 "이 약물은 뇌에서 아밀로이드를 제거하는데 매우 효율적이어서 실험이 끝날 때까지 아밀로이드 수치가 높은 사람의 70%가 본질적으로 아밀로이드 음성 범위에 있었다."면서 "아밀로이드를 성공적으로 제거한 다른 약물에 대해서는 오늘날 이러한 비율이 보고되지 않았기 때문에 매우 놀랍다."고 말했다.
알츠하이머병은 환자의 뇌 조직 내에 "엉킴"을 형성하는 ‘타우’라고 하는 두 번째 종류의 단백질이 축적되는 것이 특징이다. 과학자들은 점점 더 ‘타우’가 알츠하이머병에서 활동적인 역할을 할 수 있다는 사실에 주목하고 있다.
Apostolova 박사는 ‘도나 네맙은 후기 알츠하이머병의 특징인 타우 단백질 엉킴을 표적으로 하거나 치료하지 않지만 연구자들은 아밀로이드 베타의 뇌를 씻어 냄으로써 타우 축적을 예방할 수 있기를 희망한다.”고 말했다.
연구팀은 "참가자 중 절반 이상이 치료가 잘 작동하여 치료를 중단 할 수 있었으며, 근본적으로 아밀로이드 음성이었기 때문에 더 이상 치료할 필요가 없었다."라고 설명했다.
이 약물은 또한 뇌 운동 테스트를 기반으로 알츠하이머병의 진행을 늦추는 것으로 나타났다. 이 약은 복용하지 않는 사람들에 비해 복용하는 사람들의 성능이 32% 향상되었다. 위약 투여군과 비교하여 두 그룹 모두 감소했지만 donanemab 그룹은 32%나 감소했다.
모든 뇌 운동 결과가 통계적으로 유의한 것은 아니지만, 모두 20%에서 40%까지 진행 속도가 느려지는 경향이 있다고 Apostolova 박사는 말했다.
임상 실험 참가자의 약 4분의 1이 작은 혈관의 미세 출혈로 인해 뇌의 부종을 경험했다고 보고 됐다. 6%는 이러한 부작용과 관련된 증상을 나타냈다. 증상에는 두통, 정신 상태의 변화, 혼란, 구토, 메스꺼움 및 걷기 어려움이 포함될 수 있다.
Donanemab이 3상 임상 시험에 들어갈 때 고려해야 할 이러한 부작용이 미국 식품의약국(FDA)의 승인 여부를 결정하는 주요 단서가 될 것으로 보인다.
Apostolova 박사는 3상 시험을 포함한 향후 연구는 누가 뇌부종의 위험이 더 높은지, 그리고 복용량을 줄이면 이러한 위험을 피할 수 있는지에 초점을 맞춰야한다고 말했다.
