한국화이자제약이 지난 6월 28일과 29일 양일간 환자별로 최적화된 혈우병 치료전략과 차세대 혈우병 치료의 최신지견을 공유하는 ‘감사 심포지엄’을 성황리에 개최했다.
올해로 3회를 맞이한 ‘감사 심포지엄’은 한국화이자제약 희귀질환사업부가 2017년 화이자의 혈우병 B 치료제 베네픽스(성분명: 노나코그-알파)의 국내 허가 15주년을 기념해 시작됐다. 국내외 혈우병 전문가의 최신지견을 공유하기 위해 마련한 학술 교류의 장으로, ‘감동의 역사, 감사(史)’를 테마로 하여 올해는 ‘함께하는 책임감의 역사’를 주제로 진행되었다.
이번 심포지엄은 국내외 의료전문가가 참석한 가운데 환자 중심의 최적화된 치료 등 혈우병 치료 트렌드에 대한 전문가 의견을 교류하고, 차세대 혈우병 치료의 발전방향을 제시하는 다양한 강의와 전문가 토론 세션이 진행됐다.
심포지엄 첫째 날에는 황태주 한국혈우재단 이사장이 좌장을 맡은 가운데 ‘혈우병 치료의 최신지견’에 대한 발표세션이 공유됐다.
김순기 인하대학교병원 소아청소년과 교수가 좌장을 맡은 둘째 날에는 ‘혈우병 치료의 새 시대: 이미 와 있는 미래’를 주제로 새로운 치료기술과 신약을 조망하는 세션이 진행됐다.
‘균형감 있는 시각으로 본 혈우병 신규 치료제’ 주제발표에서는 혈우병 유전자 치료의 3가지 접근방향과 목표 등이 다뤄졌고, 이어진 발표에서는 새로운 혈우병 치료제의 기전 등이 소개됐다.
양일간 연자로 참석한 캐나다 캘거리대학 만치우 푼(Man-Chiu Poon) 교수는 “최근 혈우병 치료 패러다임이 환자의 출혈형, 신체활동량, 관절병증, 활동량 및 약동학적 기전을 등을 종합적으로 고려해 개인별로 최적화된 예방요법을 제공하는 방향으로 나아가고 있다”고 설명했다. 이어 “개별화된 혈우병 예방요법은 연간 출혈률을 낮추면서 환자의 삶의 질 향상에 크게 기여할 수 있을 것”이라고 기대감을 표했다.
화이자는 전세계 최초의 유전자재조합 혈우병B 치료제 ‘베네픽스’와 신생아부터 사용 가능하고 재구성 시간을 1분 이내로 단축시킨 혈우병 A 치료제 ‘진타 솔로퓨즈’를 보유하고 있으며, 최근에는 질환 극복을 위한 유전자 치료제(gene therapy) R&D 등에 지속적으로 투자하고 있다.
한국에서는 지난 2002년 베네픽스 허가 이후 약 17년 간 글로벌 임상시험 유치, R&D 전문가 양성, 기술력 및 정보 제공, 질환인식 제고를 위한 캠페인, 환자 및 보호자를 위한 지원프로그램 등을 통해 혈우병 치료환경 개선에 앞장서고 있다.
