사노피 젠자임 한국사업부가 3월 29일, 30일 양일간 ‘2019 리소좀 축적질환 심포지엄’을 열어 리소좀 축적질환에 대한 최신 치료 지견을 공유했다.
이번 심포지엄은 고셔병, 파브리병, 뮤코다당증 등 리소좀 축적질환과 관련된 국내 보건의료전문가들이 참석해, 의학적 지견과 각 치료 옵션의 임상적 유효성, 국내 치료 현황 등으로 효과적인 치료 전략을 논의했다.
총 3개 세션으로 구성된 행사에서 리소좀 축적질환 관리의 중요성 및 장기 치료 데이터 확보에 대한 의의, 그리고 고셔병의 표준 치료법으로 자리잡은 ‘효소대체요법(ERT)’과 경구형 치료제인 ‘기질감소요법(SRT)’의 새로운 가치 등을 주제로 리소좀 축적질환과 관련된 최신 연구 결과 및 치료 사례들이 공유됐다.
첫 번째로 진행된 ‘리소좀 축적질환의 적절한 관리’ 세션에서는 사노피 젠자임 글로벌 메디컬 헤드인 바실리 발라야노풀로스(Vassili Valayannopoulos) 박사가 연자로 참여해 고셔병과 파브리병 치료에 있어 바이오마커의 중요성 및 항체의 의미와 모니터링의 중요성을 전했다.
이어 ‘고셔병 치료, 효소대체요법과 기질감소요법의 새로운 시대가 전달하는 의의’를 다룬 두 번째 세션에서는 서울아산병원 이범희 교수와 충남대학교병원 임한혁 교수가 차례로 경구용 고셔병 치료제 세레델가®의 장기 연구 데이터와 국내 제1형 고셔병 성인 환자를 대상으로 한 세레델가® 처방 경험을 공유했다.
특히, 세션 마지막 발표로는 최근 국내 최초로 제3형 고셔병 치료제로 허가 받은 효소대체 치료제 세레자임®의 임상적 유효성이 공유돼 큰 주목을 받았다.
발표를 진행한 충남대학교병원 김유미 교수는 제3형 고셔병 환자에서 비신경학적 증상 개선에 우수한 효능을 보인 세레자임®의 치료 효과와 안전성 프로파일 등을 토대로 국내 유일한 제3형 고셔병 치료제1로서 세레자임®의 가치를 강조했다.
다음날 삼성서울병원 소아청소년과 진동규 교수를 좌장으로 해 진행된 ‘리소좀 축적질환의 장기 치료 데이터가 가지는 의의’ 세션에서는 삼성서울병원 조성윤 교수가 한국 폼페병 환자의 임상적 특징 및 치료 경과에 대해 전달하였고, 인하대병원 양아람 교수가 뮤코다당증 치료의 10년 장기 연구 결과 등을 공유했다.
첫째 날 좌장을 맡았던 서울아산병원 의학유전학센터 유한욱 교수는 “세레자임으로 지금까지 치료 옵션이 제한적이었던 국내 제3형 고셔병 환자들의 비신경학적 증상들을 조절하고 그 가족들의 삶의 질이 향상될 수 있다는 점에서 매우 고무적이다”라며, “제3형 환자가 많은 국내 치료 환경을 볼 때 세레자임은 국내 고셔병 치료에서 더욱 중요한 치료 옵션이 될 것이다”고 말했다.
사노피 젠자임 박희경 대표는 “사노피 젠자임은 고셔병, 파브리병을 비롯한 리소좀 축적질환(LSD)의 글로벌 리더로서, 앞으로도 국내 리소좀 축적질환 환자들에게 더 다양하고 우수한 치료제를 제공하도록 노력하겠다”고 전했다.
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