암젠코리아(대표 노상경)는 자사의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제 레파타TM(RepathaTM, 성분명: 에볼로쿠맙)를 8월 16일 국내 출시했다.
레파타는 12세 이상의 소아 및 성인의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에서 다른 지질저하제(스타틴, 에제티미브, 지질분리반출법 등)와 병용하여 사용할 수 있다.
동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(Homozygous Familial Hypercholesterolemia, 이하 HoFH)은 전 세계적으로 100만명 당 1명꼴로 발생하는 희귀한 유전성 내분비질환으로, 일반적으로 혈액 내 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)을 흡수하는 LDL 수용체의 유전자 한 쌍 모두에 변이가 생겨 발생된다.
레파타는 HoFH 치료에 적응증을 가진 국내 유일의 PCSK9 억제제로, 서브틸리신/켁신9 (proprotein convertase subtilisin/kexin type 9, PCSK9)이 LDL 수용체와 결합하는 것을 억제하는 인간 단일클론 항체다. 레파타와 PCSK9의 상호작용을 통해 더욱 많은 LDL 수용체들이 ‘나쁜 콜레스테롤’이라고 알려져 있는 혈중 LDL-C를 제거할 수 있게 된다.
레파타의 국내 허가 임상연구인 TESLA-part B 연구에서 레파타 치료 환자군은 기존 치료법 대비 약 31% 개선된 LDL-C 강하효과를 보인 것으로 나타났다.
암젠코리아 노상경 대표는 “최근까지 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 진단 기준조차 제대로 마련돼 있지 않아 진단 뿐 아니라 치료도 어려운 실정이었다”며 “콜레스테롤 관리에 혁신적인 신약인 레파타를 통해 소아시절부터 심혈관 질환과 급사의 위험을 늘 안고 사는 HoFH 환자들에게 효과적인 치료제를 공급할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다. 10년 이상 심혈관질환 분야의 연구역량을 길러온 암젠은 앞으로도 고위험군 심혈관질환 환자들의 미충족된 니즈를 해결하기 위해 노력하겠다”고 밝혔다.
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