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척수성 근위축증을 가진 소아 및 성인을 치료하는 약물인 스핀라자(Spinraza, 성분명nusinersen)가 처음으로 미국 FDA 승인을 취득했다.
척수성 근위축증은 근육의 힘과 운동에 영향을 미치는 유전질환으로, 희귀하면서도 종종 치명적이다. 스핀라자는 척수 주변의 체액 내로 투여되는 주사제이다.
미국 FDA 관계자는 “영아 사망의 가장 흔한 유전적 원인이며 인생의 어떤 단계에 있는 사람들에게도 영향을 줄 수 있는 질환인 척수성 근위축증 치료제에 대한 필요성이 오랫동안 제기돼왔다”면서 “이런 질환을 치료하는 약물을 처음으로 승인할 수 있게 되어 대단히 기쁘다”고 말했다.
스핀라자의 유효성은 유아기에 발생한 척수성 근위축증을 가진 환자 121명을 대상으로 한 임상시험에서 입증됐다. 이 환자들은 생후 6개월 전에 진단됐으며, 처음 이 약물 주사를 받았을 때는 7개월 미만이었다. 환자들은 무작위로 나뉘어 척수 주변의 체액 내로 스핀라자를 주사받거나 혹은 약물주사 없이 가짜 주사를 받았다. 스핀라자를 받은 환자의 수는 가짜 주사를 받은 환자 수보다 2배 많았다. 이 시험은 머리 조절하기, 앉기, 누운 자세에서 발차기, 구르기, 기어다니기, 서기, 걷기 등 운동발달 이정표(motor milestone)의 개선을 보인 환자의 비율을 평가했다.
FDA는 이 연구 결과를 신속하게 평가하기 위해 스폰서에게 중간분석을 시행하도록 요청했다. 그 결과 121명의 환자 중 82명이 분석 가능했는데, 스핀라자로 치료받은 환자의 40%가 운동발달 이정표에서 개선을 보인 반면 대조군에서는 그런 환자가 한 명도 없었다.
그 약물을 처음 주사했을 때 연령이 30일에서 15세에 걸쳐 있는 증상을 가진 환자와 첫 주사 때 연령이 8일에서 42일에 걸쳐 있는 증상이 나타나기 전의 환자를 대상으로 한 임상시험도 시행됐다. 이 연구는 대조군이 없었기 때문에 대조연구보다 연구 결과 해석이 더 어렵기는 했으나, 일반적으로 유아기 발생 환자를 대상으로 한 대조 임상시험에서 나타난 임상 유효성을 지지했다.
임상시험에서 스핀라자를 투여한 환자에서 나타난 가장 흔한 부작용은 상기도감염, 하기도감염, 변비 등이었다. 경고문과 주의사항에는 낮은 혈소판 계수, 신독성이 포함됐다. 동물연구에서 신경독성도 관찰됐다.
스핀라자는 미국 매사추세츠 주 캠브리지에 있는 바이오젠이 시판한다. 이 약물은 캘리포니아 주 칼주배드에 있는 이오니스 파마수티컬즈가 개발했다., 척수성 근위축증을 가진 소아 및 성인을 치료하는 약물인 스핀라자(Spinraza, 성분명nusinersen)가 처음으로 미국 FDA 승인을 취득했다.
척수성 근위축증은 근육의 힘과 운동에 영향을 미치는 유전질환으로, 희귀하면서도 종종 치명적이다. 스핀라자는 척수 주변의 체액 내로 투여되는 주사제이다.
미국 FDA 관계자는 “영아 사망의 가장 흔한 유전적 원인이며 인생의 어떤 단계에 있는 사람들에게도 영향을 줄 수 있는 질환인 척수성 근위축증 치료제에 대한 필요성이 오랫동안 제기돼왔다”면서 “이런 질환을 치료하는 약물을 처음으로 승인할 수 있게 되어 대단히 기쁘다”고 말했다.
스핀라자의 유효성은 유아기에 발생한 척수성 근위축증을 가진 환자 121명을 대상으로 한 임상시험에서 입증됐다. 이 환자들은 생후 6개월 전에 진단됐으며, 처음 이 약물 주사를 받았을 때는 7개월 미만이었다. 환자들은 무작위로 나뉘어 척수 주변의 체액 내로 스핀라자를 주사받거나 혹은 약물주사 없이 가짜 주사를 받았다. 스핀라자를 받은 환자의 수는 가짜 주사를 받은 환자 수보다 2배 많았다. 이 시험은 머리 조절하기, 앉기, 누운 자세에서 발차기, 구르기, 기어다니기, 서기, 걷기 등 운동발달 이정표(motor milestone)의 개선을 보인 환자의 비율을 평가했다.
FDA는 이 연구 결과를 신속하게 평가하기 위해 스폰서에게 중간분석을 시행하도록 요청했다. 그 결과 121명의 환자 중 82명이 분석 가능했는데, 스핀라자로 치료받은 환자의 40%가 운동발달 이정표에서 개선을 보인 반면 대조군에서는 그런 환자가 한 명도 없었다.
그 약물을 처음 주사했을 때 연령이 30일에서 15세에 걸쳐 있는 증상을 가진 환자와 첫 주사 때 연령이 8일에서 42일에 걸쳐 있는 증상이 나타나기 전의 환자를 대상으로 한 임상시험도 시행됐다. 이 연구는 대조군이 없었기 때문에 대조연구보다 연구 결과 해석이 더 어렵기는 했으나, 일반적으로 유아기 발생 환자를 대상으로 한 대조 임상시험에서 나타난 임상 유효성을 지지했다.
임상시험에서 스핀라자를 투여한 환자에서 나타난 가장 흔한 부작용은 상기도감염, 하기도감염, 변비 등이었다. 경고문과 주의사항에는 낮은 혈소판 계수, 신독성이 포함됐다. 동물연구에서 신경독성도 관찰됐다.
스핀라자는 미국 매사추세츠 주 캠브리지에 있는 바이오젠이 시판한다. 이 약물은 캘리포니아 주 칼주배드에 있는 이오니스 파마수티컬즈가 개발했다.
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