한독(회장 김영진)과 제넥신(대표이사 경한수)이 공동개발 중인 지속형 성장호르몬제 'GX-H9'이 11월 9일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았다.
성장호르몬제는 성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬 요법 등에 널리 쓰이는 단백질 의약품이다. ‘GX-H9’은 제넥신이 독자적으로 보유하고 있는 항체융합기술(Hybrid Fc)을 적용한 혁신적인 차세대 지속형 성장호르몬으로 매일 투여해야 하는 기존 제품들에 비해 주 1회 또는 월 2회로 주사 맞는 주기를 조절할 수 있다는 점이 특징이다.
‘성장호르몬결핍증’은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다. 성인의 경우 근육량 감소, 콜레스테롤 증가, 골밀도 감소 등이 나타날 수 있으며 소아의 경우 왜소증, 성장 저하, 성적 성숙도 지연 등으로 인해 삶의 질에 심각한 영향을 받을 수 있다.
미국 FDA의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 연구개발이 신속하게 이루어질 수 있도록 개발 업체에 다양한 혜택을 부여하는 제도이다. 지속형 성장호르몬제 'GX-H9'는 희귀의약품으로 지정됨에 따라 임상 시험 우선 검토, 연구비 및 허가비용 세금감면뿐 만 아니라 7년 간의 시장독점권의 혜택을 받을 수 있게 됐다.
한독 김영진 회장은 “이번 미국 FDA 희귀의약품 지정으로 지속성 성장호르몬제 개발을 보다 가속화시킬 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다. 제넥신과 적극적으로 협업하여 전세계의 희귀질환 환자들에게 하루 빨리 혁신적 바이오 신약을 제공하여 난치성 질환을 치료하고 삶의 질을 향상시킬 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
한편, 한독과 제넥신은 전략적 파트너로서 2012년 6월 지속형 성장호르몬제에 대한 기술이전 및 공동개발 계약을 체결하고, 향후에 발생될 수 있는 모든 수익에 대해 50대 50으로 배분키로 합의한 바 있다. 또, 한독은 2014년 제넥신의 최대주주가 됐다. ‘GX-H9’의 성인 환자 대상 임상 2상 최종결과는 올해 말에 확인할 수 있을 것으로 예상되며 소아 환자 대상 임상 2상 결과는 2017년 상반기에 확인 가능할 전망이다.
