SK케미칼(사장 박만훈)은 파트너사인 CSL사에서 혈우병치료제 바이오 신약 물질 ‘NBP601(CSL627)’의 유럽의약품감독국(EMA) 시판 허가 신청을 완료했다고 지난 23일 밝혔다.
국내에서 개발된 바이오 신약이 미국·EU 등 해외 선진 시장에 허가를 신청한 것은 ‘NBP601’이 처음이다
‘NBP601’은 SK케미칼이 자체 기술로 개발해 지난 2009년 호주 *CSL사(CSL Limited. 이하 CSL)에 기술 수출한 국내 최초 유전자재조합 바이오 신약 혈우병치료제로 2011년 IND 승인을 받은 이후 미국과 EU 등지에서 글로벌 임상을 진행해 왔다.
NBP601은 A형 혈우병과 관련된 인자인 제8인자(Factor VIII)의 안정성을 획기적으로 개선시킨 유전자재조합 바이오 신약이다. 기존 제8인자에 비해 더욱 오랜 기간 동안 치료 효과를 보이는 것이 큰 장점으로 글로벌 임상을 통해 EMA 승인에 필요한 모든 주요 평가 요건을 충족시켰다.
올해 초 토론토에서 열린 ISTH학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis)1)에서 공개된 임상 결과에 따르면 예방적 치료를 받은 환자들은 연간출혈빈도(ABR, annualized bleeding rate)2) 수치가 평균 1.14로 기존 약물에 비해 40%가 개선된 것으로 나타났고 연간자연출혈빈도(AsBR, annualized spontaneous bleeding rate)3) 수치는 평균 0.0을 기록했다.
임상시험에서 전체 848건의 출혈 중 94%가 ‘NBP601’ 2회 이하 투여, 그리고 81%는 ‘NBP601’ 1회 투여로 출혈이 관리되었다. 출혈에 대한 지혈 관리도 전체 835건중 94%가 매우 우수(excellent) 또는 우수(good)함을 보였다. 특히 A 형 혈우병의 인자를 대체하는 치료법에서 가장 심각한 부작용인 중화항체반응4)은 단 한 건도 보고되지 않았다.
SK케미칼은 파트너사인 CSL과 유기적 협력을 통해 ‘NBP601’의 성공적 글로벌 런칭을 위해 전사적 노력을 기울일 방침이다.
NBP601의 구조고안 및 주 발명자로서 프로젝트를 지휘해 온 김훈택 SK 케미칼 혁신R&D센터장은 “지난 7월 미국시장에 이어 금번 EU 시장 허가 신청이 완료됨으로써 SK 케미칼의 R&D 기술력을 해외 시장에서 명실공히 인정받은 것”이라며 “난치성 질환 정복을 위해 연구 중인 신약후보물질들의 임상시험을 성공적으로 마무리 해 R&D 혁신을 이어갈 것”이라고 전했다.
A 형 혈우병은 제 8인자의 결함 혹은 결핍 등으로 발병되는 선천적 출혈성 장애 희귀 질환으로, 유전적 결함 등으로 인체 내에서 혈액 응고인자가 만들어지지 않아 지혈이 잘 되지 않는 증상을 보인다. 현재 전 세계적으로 약 남성 5,000~10,000명당 1명이 앓고 있다.
현재 A형 혈우병의 대표 치료제인 제8인자 (factor VIII)는 2013년 기준 전세계 64억 달러의 시장을 형성하고 있으며 이 중 재조합 제품의 매출은 2008년 39억 달러에서 2013년에는 51억 달러로 매년 5.9% 성장하고 있다. (출처: MRB 레포트5) 및 R&D pipeline news La Merie 출판).
