브리스톨-마이어스 스퀴브는 최근 미국 FDA가 이전에 승인했던, C형간염 환자들을 위한 다클라타스비르와 소포스부비르 병용에 대한 획기적치료제 지정을 개정했다고 발표했다. 획기적치료제 지정에 대한 업데이트는 최근 발표된 진행성 간경변(차일드-푸 등급 B나 C)을 동반한 유전자형 1형 HCV 환자들과 간이식 후 재발한 유전자형 1형 HCV 환자들에 대한 데이터를 반영했다. 획기적치료제 지정은 어떤 약제가 기존 요법들에 비해 적어도 한 가지 이상에서 임상적으로 중요한 평가변수를 상당히 개선시킬 수 있음을 증명하는 예비 임상 증거를 요구하고 있다.
이 지정은 진행성 간경변이나 혹은 간 이식 후 HCV가 재발한 환자들의 치료에 1일 1회의 다클라타스비르와 소포스부비르에 리바비린(ribavirin)을 추가한 12주 요법을 평가하는 3상 임상시험 ALLY-1 데이터가 근거가 되었다. ALLY-1의 결과는 최근 유럽간학회(EASL, Annual Meeting of the European Association for the Study of the Liver) 연차총회의 국제간회의(The International Liver Congress™)에서 발표된 바 있다.
더글라스 마니온(Douglas Manion), 브리스톨-마이어스 스퀴브 스페셜티 개발부문 대표는 “우리의 다클라타스비르 임상 개발 프로그램은 새로운 치료제의 출현에도 불구하고 C형간염 치료에 있어 아직 맞닥뜨리고 있는 높은 미충족 의료 수요를 다루는 데 집중하고 있다”며 “이번 지정은 현재 사용 가능한 요법들로 치료하기 가장 어려운 환자들 중 하나인 간이식 후 환자 및 간경변 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발의 중요성을 인식하고 있는 것”이라고 밝혔다.
FDA에 따르면 획기적 치료제 지정 제도는 중대하거나 생명을 위협하는 질병을 위한 약물의 개발 및 심의를 신속히 처리하기 위한 것이다. FDA는 2013년 다클라타스비르와 소포스부비르 병용에 대한 획기적 치료제 지정을 처음 승인했으며 그 이후부터 HCV 분야의 중대한 사건들이 있어왔다. 그로 인해 FDA는 이전에 승인했던 HCV 관련한 획기적 치료제의 지정들(Desingation)을 재검토하고 수정하며 경우에 따라서는 폐지하기도 한다.
