미국 FDA가 최근 혈액응고인자 XIII A-서브유닛(재조합) 제제인 트레텐(Tretten)을 승인했다.
이 제품은 ‘선천성 제13인자 A-서브유닛 결핍증’으로 알려진 희귀 응고장애를 가진 성인과 소아에서 일상적인 출혈의 경우에 사용하는 최초의 유전자 재조합 제제이다.
선천성 제13인자 결핍증은 아주 드믄 희귀 유전장애이다. 이 결핍증을 가진 환자들은 혈액에서 순환하면서 정상적인 혈액응고에 중요한 역할을 하는 단백질인 제13인자를 충분히 만들어내지 못한다. 제13인자에는 A와 B 등 2개의 서브유닛으로 이루어져 있다. 제13인자 결핍증은 대개 A-서브유닛의 결핍으로 발생한다.
FDA 산하 ‘생물학적제제 평가ㆍ연구센터’의 센터장을 맡고 있는 카렌 미드선 박사는 “이번 제품 승인은 제13인자 A-서브유닛 결핍증을 가진 환자에서 출혈 예방을 위한 또 다른 치료 옵션을 제공하고 있다”면서 “이런 희귀 질환을 가진 환자들이 치료를 받지 못할 경우 중증의 치명적인 출혈 위험이 있다”고 밝혔다.
트레텐은 사람의 제13인자 A-서브유닛의 재조합 유사체인데, 이 유사체는 효모세포에서 생성된 다음 정제된다. 이 제품은 무균 동결 건조 분말로, 희석액을 섞어 정맥으로 주사한다. 트레텐은 의사가 투여하거나 환자 자신이 투여할 수 있다.
트레텐의 유효성은 선천성 제13인자 A-서브유닛 결핍증을 가진 77명의 환자를 대상으로 연구가 이루어졌다. 트레텐은 매달 투여했을 때 해당 환자의 90%에서 출혈을 예방하는 데 효과적이었다. 이 연구에서 보고된 부작용은 주로 두통과 사지 통증, 주사부위 통증이었다. 이 시험에서 비정상적인 응고가 생긴 환자는 아무도 없었다.
트레텐은 희귀질환을 치료하는 약제이기 때문에 FDA에 의해서 희귀의약품 지정을 받았다.
트레텐은 덴마크의 노보 노디스크社가 생산하고 있으며, 미국에서도 그 회사가 유통을 담당한다.
