녹십자(사장 조순태)는 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 품목허가를 식품의약품안전청에 신청했다고 11일 밝혔다.
헌터증후군(Hunter's Syndrome)은 선천성 대사 이상 질환인 뮤코다당증의 일종으로, 저신장, 운동성 저하, 지능 저하 등의 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전질환이다.
치료비용이 가장 비싼 약품 중 하나로 국내는 물론 세계적으로 독점적 시장을 형성하고 있는 단 1개의 치료제밖에 없어, 기존 치료제의 공급에 문제가 생길 경우 환자 치료에 막대한 지장을 초래하게 된다.
녹십자 '헌터라제'는 세포배양 방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사하여 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인한 헌터증후군 증상을 개선한다.
특히 지난 2010년부터 삼성서울병원에서 31명의 헌터증후군 환자를 대상으로한 임상시험에서 뇨를 통해 배출된 뮤코다당체가 약 30~40% 감소되었고, 6분 동안 걷는 거리의 증가율이 19%로 나타나 대조약 대비 통계적으로 유의하게 향상되는 효과를 보였다.
녹십자는 식약청으로부터 `헌터라제`의 품목 허가를 승인 받고, 2012년 상반기에 출시한다는 계획이며, 현재 진행 중인 글로벌 파트너링을 통해 세계시장에 진출한다는 방침이다.
국내외 헌터증후군 환자 현황은 정확한 집계가 없으나, 남아 10~15만명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다.
한편, `헌터라제`는 기존 의약품보다 유효성과 안전성이 개선되었음을 임상시험을 통해 입증하고, 국내 유병인구가 2만명 이하인 점 등에 따라 지난 9월 식품의약품안전청으로부터 희귀의약품으로 지정 받은바 있다.
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