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낭포성섬유증 새로운 치료법 제시

아바카프터ㆍ루마카프터 병합, 증상호전 신속

낭포성 섬유증을 가진 소아 환자들이 2개 약제를 병합 투여함으로써 증상의 신속한 호전을 볼 수 있다는 연구 결과가 나왔다.

제3상 임상시험으로 치러진 이 연구는 아바카프터(ivacaftor, 상품명 Kalydeco)와 루마카프터(lumacaftor, 상품명 Orkambi))를 동시에 투여한 6-11세 소아 환자들에서 15일 이내에 폐기능 향상을 나타냈다.

이같은 결과는 The Lancet Respiratory Medicine 최신호에 게재됐으며, 유럽낭포성섬유증학회 학술대회에서도 발표됐다.

낭포성 섬유증은 유전질환으로, 폐와 소화기, 기타 장기에서 두텁고 끈적이는 점액의 증가를 특징적으로 보여주고 있다. 이러한 양상은 결과적으로 호흡부전과 조기사망을 유발하게 된다.

영국의 경우 이 질환을 가진 환자들은 1만800명 이상으로 알려져 있다.

낭포성 섬유증은 ‘낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절인자(CFTR)로 알려진 단백질의 결함으로 발생한다. 이러한 결함은 CFTR 유전자의 돌연변이 때문에 생긴다. 이번 임상시험에서 두 약제를 병합 투여했을 때 이런 유전자 결함으로 생긴 세포의 착오가 교정됐다는 것이다.

캐나다 토론토대학교 연구팀이 시행한 이 연구는 6-11세 연령의 9개국 낭포성 섬유증 소아 206명을 대상으로 했다. 이들은 24주 동안 두 약물의 병합요법이나 위약 중 하나를 받았다. 시험은 9개국 54개 병원에서 진행됐다.

그 결과 이 연구는 병합요법을 투여한 환자들이 위약을 투여한 환자들에 비해서 폐 공기를 보다 효과적으로 깨끗하게 유지할 수 있음을 확인했다. 위약 투여 환자들에서는 전혀 변화가 나타나지 않았다.

연구팀은 이러한 변화가 병합요법 투여 그룹에서 15일 이내에 나타나기 시작했다고 밝혔다.

병합요법을 투여한 환자 3명에서 부작용이 발생하여 시험에서 탈락됐다. 위약 그룹에서도 2명의 환자가 탈락했다.

이 같은 결과는 12세 이상의 환자를 대상으로 한 다른 시험 결과와 일치한다고 연구팀이 전했다.

한편, 이와 관련해서 한 낭포성섬유증 자선단체는 환자들이 보다 용이하게 약물을 투여할 수 있도록 두 약제의 제조사들에게 약가 인하를 요구하고 있다.

[성인병뉴스] cdpnews@cdpnews.co.kr 기사입력 2017-06-14, 9:10

기사제공 [성인병 뉴스]

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